Development of a Mutant AlleleSelective Regulation Platform for Single-Nucleotide VariantDriven Autosomal Dominant Diseases
개인기초연구(과기정통부)(R&D) · 우수연구-핵심연구(전략형)
2026년
2710113083
과학기술정보통신부
한국연구재단
(서울)경희대학교산학협력단
최진우
13명
2026.09.01 ~ 2027.08.31
2026.09.01 ~ 2029.08.31
2.0억원
2.0억원
기초연구
대학
서울특별시 동대문구
보건의료 > 신약·의약품개발 > 유전자의약품
... 기능획득형 상염색체 우성질환을 대상으로 함-정상 대립유전자의 발현과 기능은 보존하면서, 질병 원인인 변이 대립유전자만 선택적으로 제어할 수 있는 대립유전자 특이적RNA 표적화 원천기술 및 범용 플랫폼 확립을 목표로 함[연구 필요성]-기존 RNA 기반 치료기술 및 유전자 조절 전략은 병인 변이와 정상 서열 간 차이가 1개 염기에 불과한 경우, 두 대립유전자를 충분히 구별하지 못하는 한계가 ...
... 허용 여부 등)-각 변수 조합이 선택성에 미치는 영향을 체계적으로 비교·분석함[연차별 연구 추진계획](1년차)-단일염기변이 기반 대립유전자 특이적RNA 설계 원리 도출-고정밀 siRNA 디자인 플랫폼 구축-질환 타깃 변이 선정-변이 대립유전자 특이 후보서열 설계-세포 기반 in vitro 검증 수행(2년차)-설계 규칙 검증 및 최적화-복수 질환 타깃에서 후보물질의 선택성과 재현성 평가-변이 ...
... 수 있음[연구 종료 후 활용 방향]-질환별 대표 변이를 대상으로 축적된 설계 규칙과 검증 데이터를 기반으로 후속 파이프라인 발굴을 추진할 수 있음-복수 질환에 대한 맞춤형 후보물질 설계에 ... payload 기술로 활용 가치가 높음[활용 가치]-정밀의료형 희귀질환 치료제 개발을 위한 선도 플랫폼으로 전환 가능함-단일염기 수준의 변이 구별 능력을 바탕으로 상염색체 우성질환에서 치료 정밀도 ...