Development of a Targeted AAV Gene Therapy Platform Using a Humanized Cholangiocarcinoma Microenvironment Mouse Model
개인기초연구(과기정통부)(R&D) · 우수연구-핵심연구(기본연구A)
2026년
2710114111
과학기술정보통신부
한국연구재단
성균관대학교
김재준
3명
2026.09.01 ~ 2027.08.31
2026.09.01 ~ 2028.08.31
4,481만원
4,481만원
기초연구
대학
서울특별시 종로구
보건의료 > 의생명과학 > 분자세포생물학
인간화 담도암 미세환경 마우스 모델을 활용하여 인간 암연관 섬유아세포를 정밀하게 표적하는 AAV 캡시드 및 벡터 프로모터를 발굴하여, 임상에 빠르게 적용 가능한 차세대 담도암 유전자 치료제 개발 플랫폼을 구축하고자 함.
... 정량 분석[2차년도] 특이적 유전자 발현 위한 AAV 벡터 조절요소 최적화 및 in vivo 표적능 검증-암연관 섬유아세포 특이적 프로모터 후보 발굴: 공개된 transcriptome 데이터베이스 기반 특이적 프로모터 후보 선정 및 프로모터 라이브러리 제작-프로모터 라이브러리 in vitro 스크리닝: 담도암와 암연관 섬유아세포 공배양 모델에서 프로모터 라이브러리 스크리닝 ...
1) 연구과제의 활용방안-난치성 고형암 대상 유전자치료제 개발로 확장: 담도암뿐 아니라 췌장암, 전립선암과 같이 심한섬유화를 동반하는 난치성 고형암에 적용 가능한 플랫폼으로 활용 가능함.-기존 면역항암치료와의 병용 플랫폼으로 활용: 암연관 섬유아세포 표적 조절을 통해, 기존 면역항암제 및 세포치료제(CAR-T/NK)의 치료 반응성을 높이는 병용치료 플랫폼으로 ...