Development of anti-PROX1 gene therapy package for retinitis pigmentosa clinical tests
연구개발특구육성(R&D) · 글로벌 부스트업 프로젝트〉글로벌 클러스터 R&BD〉글로벌 클러스터 R&BD
2026년
2710110628
과학기술정보통신부
연구개발특구진흥재단
한국과학기술원
김진우
9명
2026.07.01 ~ 2026.12.31
2026.07.01 ~ 2027.12.31
10억원
11.4억원
개발연구
대학
대전광역시 유성구
보건의료 > 신약·의약품개발 > 유전자의약품
글로벌 GMP 공정 기반 생산 물질의 전임상 효능 및 안전성 검증을 통한 CLZ002 Anti-PROX1 유전자 치료제의 망막색소변성증 환자 대상 임상 진입용 기술 패키지 구축
... 유전자치료제의 글로벌 임상 진입을 목표로 공정 개발, 물질 동등성 검증, 안전성 평가 및 IND 준비 데이터 패키지 구축을 수행함.1. 글로벌 임상용 AAV 생산 공정 개발 (CMC / Process ... 확보가 필수적임. 본 과제에서는 다수 FDA 유전자치료제 생산 이력의 Andelyn GMP 플랫폼을 이용해 KAIST-셀리아즈의 망막색소변성증 치료제 후보인 CLZ002의 임상용 시료 생산 ...
... 연구성과 활용계획- 글로벌 임상 진입: 본 과제에서 확보되는 CMC, 비임상 및 IND 데이터 패키지는 CLZ002의 FDA IND 제출 및 임상시험 진입을 직접적으로 가능하게 하는 핵심 ... 개발 과정에서 확보되는 AAV 기반 기술은 다양한 망막질환 및 신경계 질환으로 확장 가능한 플랫폼으로 활용- 규제 및 표준화 활용: 본 과제에서 구축되는 CMC 및 비임상 데이터는 향후 유전자 ...