CRISPR activator-mediated UCHL1 activation restores proteostasis for the treatment of Alzheimers disease
이공학학술연구기반구축(R&D) · 석사과정생연구장려금지원
2026년
2340066683
교육부
한국연구재단
충북대학교산학협력단
박성우
1명
2026.09.01 ~ 2027.08.31
2026.09.01 ~ 2027.08.31
1,200만원
1,200만원
기초연구
대학
충청북도 청주시
생명과학 > 분자세포생물학 > 유전자 발현조절
... 궁극적으로 신경 기능 회복을 유도하는 새로운 생체 내 유전자 치료 전략을 개발하는 데 있음. 이를 위해 1. UCHL1의 내인성 발현을 정밀하게 조절할 수 있는 CRISPRa 기반 플랫폼을 구축하고, 2. 해당 전사 활성화가 단백질 항상성 조절 및 신경 보호 효과로 이어지는 분자적 기전을 체계적으로 규명하고자 함. 또한, 3. 세포 및 동물 모델을 통해 치료 효과의 유효성뿐 ...
선행연구● 알츠하이머 모델에서 UCHL1 발현 분석 및 검증: 유전체 데이터 분석 결과, UCHL1은 대뇌피질을 포함한 중추신경계에서 높은 발현을 보이며 그 중 특히 뉴런에서의 그 발현량이 매우 높음을 확임함. UCHL1 발현은 정상 대조군 대비 알츠하이머 환자군에서 유의미하게 감소되어 있으며, 마우스 모델에서 질환이 진행됨에 따라 UCHL1 발현 정도가 급격히 ...
... 질환 모델에 성공적으로 적용함으로써, 기존 과발현 방식의 한계를 극복한 차세대 유전자 조절 플랫폼을 확보할 수 있음. 타겟인 UCHL1 활성화를 통한 단백질 항상성 회복 확인과 아밀로이드 베타 ... 기전을 증명함으로써 알츠하이머병의 새로운 치료 전략을 제시함. 세포 및 동물 모델에서 검증된 데이터는 향후 다른 단백질 응집성 신경퇴행성 치료를 위한 치료 전략에 사용.●경제산업적 측면: 항체 ...