Development of a Synergistic Targeted Replacement Strategy for Familial Hypercholesterolemia via Bioinformatics-Driven Simultaneous PCSK9 Disruption and In-Locus Functional LDLR Integration
이공학학술연구기반구축(R&D) · 석사과정생연구장려금지원
2026년
2340066347
교육부
한국연구재단
인천대학교산학협력단
김윤섭
1명
2026.09.01 ~ 2027.08.31
2026.09.01 ~ 2027.08.31
1,200만원
1,200만원
개발연구
대학
인천광역시 연수구
생명과학 > 유전학·유전체학 > 유전자 편집·치료
● 최종목표: 다중 유전체 분석 및 생물정보학 기반 예측 데이터 분석을 통해 최적의 표적 유전자좌를 선정하고, 정밀 유전자 치환 플랫폼을 활용해 PCSK9 유전자의 파괴와 정상 저밀도 지단백질 수용체(LDLR) 유전자의 삽입을 동시에 유도하는 시너지형 이중 제어 전략을 구축함으로써, 가족성 고콜레스테롤혈증(FH)의 근본적인 유전자 치료 효능을 검증함.● 세부 ...
... 제작함.(1) 생물정보학 기반 In silico 최적 표적 유전자 후보군 선정● 다중 유전체 데이터 분석을 통해 표적 유전자 선정 영역 결정● In silico 분석 기반 예상 효율 60%, ... 선정(2) 유전자 knock-in 벡터 디자인 및 제작● LDLR-GFP 발현 벡터에 치환 플랫폼 적용 표적 서열을 삽입해 knock-in 벡터 제작● SpCas9/gRNA 벡터에 표적 서열 ...
... 연구의 이중 제어 기반 유전자 치환 전략은 기존 치료제의 다회 투여 및 HoFH 모델에서의 치료 효과가 미미하다는 한계를 극복할 수 있는 원천 기술로, 이에 대한 특허 출원과 범용 치료 플랫폼 상표화를 우선 추진함. 특히 HoFH 모델에서 영구적 치료 효능을 입증하고 이중 제어 전략의 시너지 효과를 JCR 상위 10% 이내의 국제 학술지에 발표해 기술의 상업적 학술적 파급력을 ...