Stage-dependent responsiveness to gene correction and determinants of therapeutic window in a humanized PDE6B retinal degeneration model
개인기초연구(과기정통부)(R&D) · 우수연구-핵심연구(기본연구B)
2026년
2710113606
과학기술정보통신부
한국연구재단
고려대학교
최미현
2명
2026.09.01 ~ 2027.08.31
2026.09.01 ~ 2029.08.31
6,355만원
6,355만원
기초연구
대학
서울특별시 성북구
보건의료 > 임상의학 > 피부/감각기학
인간화 PDE6B(R560C) 망막변성 모델에서 병기별 유전자교정 반응성과 치료 가능 시기 결정인자를 규명하고, 치료 가능 시기(therapeutic window)의 생물학적 기반을 확립함.
1차년도: OCT·ERG·IHC·MEA·염증·산화스트레스 지표를 병기별(P7·P14·P21·P28·P35·P45·P63)로 통합 측정하여 시세포 취약성 프로파일을 구축하고 치료 반응성 예측 후보 바이오마커를 선정함.2차년도: 인간화 PDE6B(R560C) 모델에서 eVLP-ABE8e+sgRNA21을 대표 병기(P7·P14·P21·P28·P35)에 투여하여 ...
병기별 교정 반응성 데이터셋 및 tipping point 정의를 통해 IRD 환자의 치료 가능 시점 판단 기준을 과학적으로 확립함. SCI 논문 2편 제출 및 특허 2건 출원을 목표로 하며, 인간화 PDE6B 모델과 eVLP 교정 플랫폼을 독립 연구실 핵심 인프라로 정착시킴. 도출된 예측 바이오마커는 RPGR·RHO·CNGB1 등 다양한 RP 원인 유전자 연구로 ...