Establishment and Demonstration of a Preemptive Development Platform for N-of-Many ASO Therapeutics for Rare Diseases
한국형ARPA-H프로젝트(R&D) · 임무중심 R&D
2026년
2460007013
보건복지부
한국보건산업진흥원
한국과학기술원
김진국
12명
2026.07.01 ~ 2026.12.31
2026.07.01 ~ 2030.12.31
6.7억원
7.0억원
개발연구
대학
대전광역시 유성구
보건의료 > 신약·의약품개발 > 유전자의약품
희귀질환 N-of-many ASO 치료제를 진단 이전에 선제적으로 개발하는 타겟 발굴 플랫폼 2종을 구축하고 실증한다. 각 플랫폼에서 2개씩 타겟을 발굴하여 ASO를 개발하며, 그 중 성공 가능성이 가장 높은 최종 1개 후보물질에 대해 과제기간(4.5년) 이내에 식약처 IND를 제출한다. 상대적으로 적은 인구로 인해 질환별, 변이별 환자 수가 적은 국내 환...
(1년차) informatics 기반 타겟 발굴 체계를 구축하고 환자 정보 내부 공유용 인터페이스를 개발한다. 희귀질환 유전체 빅데이터로 스킵 가능 엑손 및 번역 증폭 타겟을 발굴하고, AlphaFold 구조 검증과 GEMORNA 번역 효율성 예측을 활용하여 2종 플랫폼에서 각 2개씩 총 4개 타겟을 발굴한다.(2년차) ASO design, RT-PCR assay, ...
타겟 발굴 플랫폼 2종은 신규 희귀질환 타겟으로 즉시 확장 가능한 자산으로, 후속으로 지속가능한 치료제 창출의 기반이 된다. 확립된 비임상, CMC 및 IND 패키지는 후속 국내 ASO 개발 및 임상승인의 표준 절차로 재사용될 수 있다. 미국 거주자만 치료 가능한 n-Lorem의 한계를 극복하는 한국형 선제 치료 플랫폼을 구축하여, 치료옵션이 없는 중증 희...